Neurologische Klinik
Medizinische Fakultät
Berufsgenossenschaftliches Universitätsklinikum Bergmannsheil Bochum
Bürkle-de-la-Camp-Platz 1
44789 Bochum
Tel:
+49 (0)234 302-3465
Email:
matthias.vorgerd@ruhr-uni-bochum.de
Die wissenschaftlichen Schwerpunkte der AG liegen auf dem Gebiet der klinischen Phänotypisierung und Pathogenese-Forschung erblicher und erworbener Myopathien. Zum Spektrum der aktuell untersuchten Krankheitsgruppen gehören die autosomalen Gliedergürtelmuskeldystrophien (LGMD) und autosomal erblichen myofibrillären Myopathien (MFM) sowie die erworbene Einschlußkörpermyositis (IBM).
Derzeit führen wir im Hinblick auf die LGMD- und MFM-Formen eingehende Charakterisierungen der Filamin C-assoziierten molekularen Pathologie unter Berücksichtigung neu identifizierter Mutationen und detektierter Beeinträchtigungen des Ubiquitin-Proteasom-System (UPS) und des Autophagie-vermittelten Proteinabbaus durch. Diese Arbeiten beinhalten Transfektionsstudien an murinen Myoblasten-Zelllinien, Charakterisierungen des mutierten Filamin C-Proteins und massenspektrometrische Analysen von mittels Laser-Mikrodissektion isolierten pathologischen Protein-Aggregaten, sowie die Identifikation und Charakterisierung neuer und krankheitsassoziierter Filamin-Bindungspartner. Des Weiteren ergänzen wir unsere Studien zur klinischen Phänotypisierung der Filaminopathie durch eingehende Untersuchungen von neu identifizierten Patienten mit einer neuen, bisher nicht publizierten Filamin C-Mutation.
Zentrales Ziel der Untersuchungen bei der IBM und bei anderen vakuolären Myopathien ist die Analyse der proteomischen Signatur dieser Muskelerkrankungen. Auf dieser Grundlage sollen spezifische diagnostische Marker der IBM zur Abgrenzung gegenüber anderen Myopathien überprüft und validiert werden.
Methodische Schwerpunkte unserer Untersuchungen beinhalten die histopathologische Aufarbeitung von Skelett- und Herzmuskulatur einschließlich Spezialfärbungen, Immunfluoreszenz- und Doppel-Immunfluoreszenz-Analysen, die Laser-Mikrodissektion von Muskelgewebe und kultivierten Myoblasten/Myotuben u.a. mit sequentiellen Proteomanalysen, Zell-Kultur-Systeme aus primären Muskelzellen und aus iPSCs, sowie transiente und stabile Transfektionen von Myoblasten-Zellkulturen.
Krause, K., Eggers, B., Uszkoreit, J., Eulitz, S., Rehmann, R., Güttsches, A. K., Schreiner, A., van der Ven, P. F. M., Fürst, D. O., Marcus, K., Vorgerd, M., & Kley, R. A. (2023). Target formation in muscle fibres indicates reinnervation - A proteomic study in muscle samples from peripheral neuropathies. Neuropathology and Applied Neurobiology, 49(1), e12853. https://doi.org/10.1111/nan.12853
Kley, R. A., Leber, Y., Schrank, B., Zhuge, H., Orfanos, Z., Kostan, J., Onipe, A., Sellung, D., Güttsches, A., Eggers, B., Jacobsen, F., Kress, W., Marcus, K., Djinović-Carugo, K., Van Der Ven, P. F., Fürst, D. O. & Vorgerd, M. (2021). FLNC-Associated Myofibrillar Myopathy. Neurology Genetics, 7(3), e590. https://doi.org/10.1212/nxg.0000000000000590
Rehmann, R., Froeling, M., Rohm, M., Forsting, J., Kley, R. A., Schmidt-Wilcke, T., Karabul, N., Meyer-Frießem, C. H., Vollert, J., Tegenthoff, M., Vorgerd, M., & Schlaffke, L. (2020). Diffusion tensor imaging reveals changes in non-fat infiltrated muscles in late onset Pompe disease. Muscle & Nerve, 62(4), 541–549. https://doi.org/10.1002/mus.27021
Rehmann, R., Schlaffke, L., Froeling, M., Kley, R. A., Kühnle, E., Marées, M. de, Forsting, J., Rohm, M., Tegenthoff, M., Schmidt-Wilcke, T., & Vorgerd, M. (2019). Muscle diffusion tensor imaging in glycogen storage disease V (McArdle disease). European Radiology, 29(6), 3224–3232. https://doi.org/10.1007/s00330-018-5885-1
Unger, A., Beckendorf, L., Böhme, P., Kley, R., Frieling-Salewsky, M. von, Lochmüller, H., Schröder, R., Fürst, D. O., Vorgerd, M., & Linke, W. A. (2017). Translocation of molecular chaperones to the titin springs is common in skeletal myopathy patients and affects sarcomere function. Acta Neuropathologica Communications, 5(1), 72. https://doi.org/10.1186/s40478-017-0474-0
Unger, A., Dekomien, G., Güttsches, A., Dreps, T., Kley, R., Tegenthoff, M., Ferbert, A., Weis, J., Heyer, C., Linke, W. A., Martinez-Carrera, L., Storbeck, M., Wirth, B., Hoffjan, S., & Vorgerd, M. (2016). Expanding the phenotype of BICD2 mutations toward skeletal muscle involvement. Neurology, 87(21), 2235–2243. https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000003360
Kley, R. A., van der Ven, P. F. M., Olivé, M., Höhfeld, J., Goldfarb, L. G., Fürst, D. O., & Vorgerd, M. (2013). Impairment of protein degradation in myofibrillar myopathy caused by FLNC/filamin C mutations. Autophagy, 9(3), 422–423. https://doi.org/10.4161/auto.22921
Kley, R. A., Hellenbroich, Y., van der Ven, P. F. M., Fürst, D. O., Huebner, A., Bruchertseifer, V., Peters, S. A., Heyer, C. M., Kirschner, J., Schröder, R., Fischer, D., Müller, K., Tolksdorf, K., Eger, K., Germing, A., Brodherr, T., Reum, C., Walter, M. C., Lochmüller, H., . . . Vorgerd, M. (2007). Clinical and morphological phenotype of the filamin myopathy: A study of 31 German patients. Brain : A Journal of Neurology, 130(Pt 12), 3250–3264. https://doi.org/10.1093/brain/awm271
Schulte-Mattler, W. J., Kley, R. A., Rothenfusser-Korber, E., Böhm, S., Brüning, T., Hackemann, J., Steinbrecher, A., Düring, M. V., Voss, B., & Vorgerd, M. (2005). Immune-mediated rippling muscle disease. Neurology, 64(2), 364–367. https://doi.org/10.1212/01.WNL.0000149532.52938.5B
Betz, R. C., Schoser, B. G., Kasper, D., Ricker, K., Ramírez, A., Stein, V., Torbergsen, T., Lee, Y. A., Nöthen, M. M., Wienker, T. F., Malin, J. P., Propping, P., Reis, A., Mortier, W., Jentsch, T. J., Vorgerd, M., & Kubisch, C. (2001). Mutations in CAV3 cause mechanical hyperirritability of skeletal muscle in rippling muscle disease. Nature Genetics, 28(3), 218–219. https://doi.org/10.1038/90050